在歐美國(guó)家，很多患者會(huì)主動(dòng)咨詢(xún)醫(yī)生是否有合適他們的臨床試驗(yàn)。在全美腫瘤學(xué)排名第一的MD Anderson癌癥中心，超過(guò)90%的患者會(huì)參加各種臨床試驗(yàn)，然而相比于歐美日韓等發(fā)達(dá)國(guó)家，國(guó)內(nèi)參加臨床試驗(yàn)的患者比例仍然非常低。藥物臨床試驗(yàn)，對(duì)很多人來(lái)說(shuō)可能相對(duì)陌生，很多人甚至?xí)杏X(jué)是招募患者去當(dāng)人體小白鼠的，多數(shù)國(guó)內(nèi)病人害怕自己成為“小白鼠”，擔(dān)心以身試藥，從而對(duì)臨床試驗(yàn)望而卻步。但實(shí)際上，“參加臨床試驗(yàn)等于當(dāng)小白鼠”是很多人對(duì)臨床試驗(yàn)的一種誤解。

那么，臨床試驗(yàn)到底是什么呢？

臨床試驗(yàn)是指任何在人體(病人或健康志愿者)進(jìn)行藥物的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示試驗(yàn)藥物的作用、不良反應(yīng)及/或試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗(yàn)藥物的療效與安全性。

眾所周知，新藥研發(fā)是一個(gè)耗時(shí)耗資都非常龐大的系統(tǒng)工程，首先是研究開(kāi)發(fā)，確定化合物（一般 2-3年），然后需要完成前期的非臨床研究（藥理、毒理、藥效等動(dòng)物研究），臨床前試驗(yàn)（一般 2-4年）。但是由于動(dòng)物和人體存在差異，可能藥物在動(dòng)物身上有效，但對(duì)人體卻無(wú)效，甚至可能出現(xiàn)藥物對(duì)動(dòng)物毒性小，但是在人體上出現(xiàn)嚴(yán)重的不良反應(yīng)和副作用。有數(shù)據(jù)指出，動(dòng)物臨床試驗(yàn)只能發(fā)現(xiàn)1/2~2/3的人體不良反應(yīng)，隨著對(duì)患者利益保護(hù)措施的完善，一個(gè)新藥在進(jìn)入臨床實(shí)踐之前需要先經(jīng)過(guò)臨床試驗(yàn)，獲得藥理（效果）和毒理（不良反應(yīng)）的數(shù)據(jù)，同時(shí)也需要得到有效率和生存期的數(shù)據(jù)。那么獲得這些數(shù)據(jù)的有效途徑就是開(kāi)展臨床試驗(yàn)，那么獲得這些數(shù)據(jù)的主要手段就是開(kāi)展臨床試驗(yàn)?？梢哉f(shuō)，臨床試驗(yàn)是佐證新藥有效性和安全性的唯一有效途徑。

在國(guó)外，參加臨床試驗(yàn)的人員被稱(chēng)作“志愿者”，國(guó)內(nèi)一般稱(chēng)為“受試者”，志愿者里面有健康的人，也有病人，這主要看是參加什么樣的試驗(yàn)。所有的新藥在進(jìn)入臨床試驗(yàn)前，早已經(jīng)過(guò)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，不存在小白鼠一說(shuō)。更重要的一點(diǎn)是，一個(gè)臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)中，首要考慮的一點(diǎn)就是必須符合倫理的要求，必須尊重受試者的人格，保護(hù)受試者的利益，也就是說(shuō)，參加某一試驗(yàn)必須以不損害患者的利益為前提，否則，這個(gè)試驗(yàn)就不能被倫理委員會(huì)通過(guò)，更不能開(kāi)展。在整個(gè)試驗(yàn)期間，受試者的信息和數(shù)據(jù)都將嚴(yán)格保密，同時(shí)，受試者也可以隨時(shí)提出退出試驗(yàn)，包括醫(yī)生在內(nèi)的所有人都無(wú)權(quán)干涉。

同時(shí)，參與臨床試驗(yàn)必須經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的篩選，通常來(lái)說(shuō)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中對(duì)受試者的要求非常嚴(yán)格，但不是所有的人都可以參加臨床試驗(yàn)，臨床試驗(yàn)方案通常設(shè)計(jì)有嚴(yán)格的復(fù)雜的納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，需要注意的是，制訂“納入/排除標(biāo)準(zhǔn)”并不是用來(lái)拒絕人們參加臨床試驗(yàn)，相反，是用以衡量研究對(duì)象是否適合參加本項(xiàng)臨床試驗(yàn)，以保證其安全，只有真正符合標(biāo)準(zhǔn)的人群才有可能入組臨床試驗(yàn)。

參加臨床試驗(yàn)是一個(gè)獲得更好療效或者最新治療的機(jī)會(huì)，而且很可能也給后來(lái)病人帶來(lái)一個(gè)機(jī)會(huì)，是對(duì)醫(yī)學(xué)作出的貢獻(xiàn)，為后來(lái)的病人提供了寶貴的治療經(jīng)驗(yàn)和方向?，F(xiàn)在的臨床研究很可能就是未來(lái)的標(biāo)準(zhǔn)治療。目前國(guó)際上最權(quán)威、最廣泛采用的癌癥治療指南NCCN（美國(guó)國(guó)立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)）指南也明確指出：治療的選擇之一就是參加臨床試驗(yàn)。因此，參加臨床試驗(yàn)不是當(dāng)“小白鼠”，也不是僅僅為了省錢(qián)，而是給自己多一個(gè)治療機(jī)會(huì)，也為攻克癌癥做出貢獻(xiàn)。