做醫(yī)療器械臨床試驗，就像是要科學(xué)地比一比哪個工具更好用。怎么比才公平、結(jié)果才讓人信服？這里頭關(guān)鍵的一步就是試驗分組設(shè)計。分組設(shè)計決定了病人怎么分配、治療怎么安排、最后數(shù)據(jù)怎么對比。不同的研究目的，得用不同的分組法子。要是分組設(shè)計沒弄好，整個試驗可能就白干了。常見的分組方式主要分兩大類：單組試驗和多組試驗，它們底下還有更具體的設(shè)計。

試驗分組設(shè)計，首先得看你是想單純看看效果，還是想跟別的東西比一比。單組試驗就屬于前者，所有參加試驗的病人都用同一種器械或者治療方法，不設(shè)置別的組來對比。這種設(shè)計常見于觀察性研究或者注冊登記研究，主要目的是收集這款器械在真實世界里用起來的大量數(shù)據(jù)，看看安全性怎么樣，初步了解效果。但它有個硬傷：因為沒對比，你很難說清楚病人的好轉(zhuǎn)到底是不是這款器械的功勞，還是疾病自然進(jìn)程或者其他因素造成的。多組試驗則是更常見的對比研究，目的就是比個高下。通常至少設(shè)兩個組，比如一組用新器械（試驗組），另一組用目前公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)療法或者器械（對照組）。根據(jù)想要證明的不同內(nèi)容，又分為優(yōu)效（想證明新器械比老的好）、非劣（想證明新器械不比老的差）、等效（想證明新器械和老的差不多）這些類型。

在多組試驗里，具體怎么分配病人和治療，也有好幾種套路。最常用、最省心的是平行組設(shè)計。顧名思義，就是每個病人只被隨機分配到眾多治療組中的某一個，并且在整個試驗期間只接受這一種治療。比如一個試驗比較治療A和治療B，病人被隨機分到A組或B組，A組的就一直用A，B組的就一直用B，兩組平行進(jìn)行，最后把兩組的結(jié)果放一塊比。這種設(shè)計簡單直接，容易理解，適用范圍最廣。另一種是交叉設(shè)計，這種設(shè)計下，每個病人會按順序接受所有要比較的治療。比如隨機讓一半病人先接受治療A，一段時間后，再換到治療B；另一半病人則先B后A。這樣每個病人既當(dāng)了試驗組，也當(dāng)了對照組，自己和自己比。這法子理論上能減少不同病人之間的個體差異對結(jié)果的影響，用更少的病人數(shù)就能得到結(jié)論。但它限制也多：治療時間得翻倍；只能用于病情特別穩(wěn)定的慢性??；要擔(dān)心先用的治療會不會對后用的治療產(chǎn)生影響（攜帶效應(yīng)）。

總結(jié)

總而言之，臨床試驗分組設(shè)計怎么選，完全取決于你想回答什么問題。單組設(shè)計用于初步觀察，但無法有力證明療效。真要進(jìn)行比較，多組設(shè)計是黃金標(biāo)準(zhǔn)，其中平行組設(shè)計最常用、最穩(wěn)妥。交叉設(shè)計雖能節(jié)省樣本量，但限制條件多，用的時候得格外小心。核心原則就一條：保證對比的科學(xué)性和公平性，最后得出的結(jié)論才能站得住腳，才能讓監(jiān)管機構(gòu)（如國家藥監(jiān)局）信服。設(shè)計階段多琢磨，試驗階段才省心。