隨著國內(nèi)產(chǎn)業(yè)升級轉(zhuǎn)型，國家大力鼓勵創(chuàng)新，其中包括對醫(yī)療器械的政策支持。國家相繼頒布了多項鼓勵創(chuàng)新的相關(guān)政策法規(guī)，如《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審查程序》等。這些政策旨在推動醫(yī)療器械行業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，確保新型醫(yī)療器械的安全性和有效性。對于創(chuàng)新型治療類醫(yī)療器械而言，由于其創(chuàng)新點較多且潛在風(fēng)險較高，單純依賴既往文獻和相關(guān)臨床數(shù)據(jù)難以充分證明其安全性和有效性。因此，通過臨床試驗進行注冊上市成為這類器械的必經(jīng)之路。

為什么創(chuàng)新性醫(yī)療器械需要特殊考慮

對于絕大多數(shù)創(chuàng)新性醫(yī)療器械來說，傳統(tǒng)的臨床研究數(shù)據(jù)可能不足以準(zhǔn)確預(yù)測其性能。原因在于既有研究的臨床數(shù)據(jù)與創(chuàng)新器械本身可能存在顯著差異，使用這類數(shù)據(jù)進行推測無法合理預(yù)測創(chuàng)新器械的真實表現(xiàn)，即推算的“預(yù)估值”與器械本身的“真實值”差距較大，導(dǎo)致整個臨床試驗過程變得不可控。針對創(chuàng)新點的有效性和安全性評估方法、評估標(biāo)準(zhǔn)可能不適用于新產(chǎn)品，使得相關(guān)評估難以實施。這種情況下，如何獲取可靠的臨床數(shù)據(jù)并對其安全性和有效性進行評估，成為決定未來確證性臨床試驗成功與否的關(guān)鍵因素之一。

可行性試驗的重要性

正是由于上述困難的存在，創(chuàng)新性醫(yī)療器械若直接進入確證性試驗，將面臨整體試驗失控的風(fēng)險，甚至最終無法得出合理的試驗結(jié)果。因此，在正式的確證性臨床試驗之前，是否需要進行可行性試驗成為進入臨床階段創(chuàng)新型治療類醫(yī)療器械首要考慮的問題。創(chuàng)新型治療類醫(yī)療器械因其獨特的創(chuàng)新點而具有潛在的危險點和風(fēng)險點。盡管非臨床數(shù)據(jù)可以提供一定的支撐，但很難涵蓋所有可能的風(fēng)險，在正式應(yīng)用于人體前無法完全預(yù)見所有的風(fēng)險。特別是對于高風(fēng)險的產(chǎn)品申報注冊時，國家強制要求進行可行性試驗。例如，《生物可吸收冠狀動脈藥物洗脫支架臨床試驗指導(dǎo)原則》中明確規(guī)定特定情形下需要進行可行性試驗。這包括企業(yè)首次申請上市或已有產(chǎn)品上市但在藥物、涂層或支架平臺方面發(fā)生變化的新產(chǎn)品。涉及的產(chǎn)品類型有經(jīng)導(dǎo)管植入式人工主動脈瓣膜、生物可吸收冠狀動脈藥物洗脫支架、主動脈覆膜支架系統(tǒng)等。

非法規(guī)強制要求可行性試驗的產(chǎn)品考量

對于非法規(guī)強制要求進行可行性試驗的產(chǎn)品，表面上看，可行性試驗似乎延長了注冊周期并增加了產(chǎn)品注冊成本。然而，可行性試驗可以在早期大致驗證產(chǎn)品的安全性和有效性，幫助規(guī)避一些不可預(yù)估的風(fēng)險。對于高度創(chuàng)新的醫(yī)療器械而言，這一環(huán)節(jié)尤為必要。雖然可行性試驗會增加時間成本和經(jīng)濟成本，但由于其樣本量和中心數(shù)較少，相比動輒數(shù)百例的多中心確證性臨床試驗，它仍然是一種相對低成本規(guī)避風(fēng)險的方法。無論可行性試驗的結(jié)果是成功還是失敗，都可以為后續(xù)工作提供寶貴的經(jīng)驗和依據(jù)。如果因?qū)嶋H風(fēng)險過高導(dǎo)致可行性試驗失敗，可以及時止損，避免更多的人力、時間和經(jīng)濟損失；另一方面，即使可行性試驗失敗，也可以根據(jù)試驗提供的數(shù)據(jù)改進產(chǎn)品或優(yōu)化臨床試驗設(shè)計。相反，如果可行性試驗成功，其數(shù)據(jù)可以為下一步的確證性試驗設(shè)計提供有力的支持。

可行性試驗的實際意義

可行性試驗不僅有助于提前識別潛在的風(fēng)險因素，還可以初步驗證器械的安全性和有效性。對于那些在治療方法或使用方法上有重大創(chuàng)新的產(chǎn)品，或是本身屬于高風(fēng)險級別的醫(yī)療器械，建議先進行小樣本的可行性試驗。這樣做可以讓相關(guān)潛在風(fēng)險得以暴露，并使器械的安全性和有效性得到初步驗證。即便沒有硬性的法規(guī)要求，對于高度創(chuàng)新的產(chǎn)品或企業(yè)缺乏足夠信心的情況下，進行可行性試驗仍然是一個明智的選擇。它不僅能夠降低后期大規(guī)模試驗失敗的可能性，還為產(chǎn)品的持續(xù)改進提供了寶貴的反饋信息。

關(guān)于創(chuàng)新性醫(yī)療器械是否需要進行可行性試驗的問題，需要具體問題具體分析。對于不同類型的創(chuàng)新產(chǎn)品，是否需要進行可行性試驗應(yīng)根據(jù)具體情況來決定。對于創(chuàng)新程度較低的產(chǎn)品或企業(yè)對自身產(chǎn)品有高度信心且無硬性法規(guī)要求的情形，可以選擇跳過可行性試驗直接進入確證性試驗。但對于高度創(chuàng)新的醫(yī)療器械，尤其是在治療方法或使用方法上的創(chuàng)新，或者產(chǎn)品本身屬于高風(fēng)險類別，仍然建議先進行小樣本的可行性試驗。這樣可以提前暴露潛在風(fēng)險因素，初步驗證器械的安全性和有效性，為后續(xù)的確證性試驗提供堅實的基礎(chǔ)。